Edino kurativno zdravljenje primarne mielofibroze (PMF) je presaditev matičnih celic, vendar je to zdravljenje priporočljivo samo bolnikom z visokim in srednje velikim tveganjem. Tudi v tej skupini lahko starost in druga zdravstvena stanja znatno povečajo tveganje, povezano s presaditvijo, zaradi česar je terapija manj kot idealna. Poleg tega ne bodo vsi ljudje s PMF z visokim in srednje velikim tveganjem imeli primernega darovalca za presaditev izvornih celic (ujemajočega se brata ali nesorodnega darovalca). Priporočljivo je, da ljudje z PMF z majhnim tveganjem dobijo zdravljenje, namenjeno zmanjšanju simptomov, povezanih z boleznijo.
Thomas Barwick / Creative RM / Getty Images
Morda vam je zdravnik svetoval, da presaditev za vas ni najboljša možnost, ali ni mogoče najti nobenega primernega darovalca ali niste prenašali drugih terapij prve vrste za PMF. Seveda je vaše naslednje vprašanje - katere druge možnosti zdravljenja so na voljo? Na srečo obstaja veliko tekočih študij, ki poskušajo najti dodatne možnosti zdravljenja. Nekatera od teh zdravil bomo na kratko pregledali.
Zaviralci JAK2
Ruxolitinib, zaviralec JAK2, je bilo prvo ciljno zdravljenje, ugotovljeno za PMF. Mutacije v genu JAK2 so povezane z razvojem PMF.
Ruxolitinib je primerna terapija za ljudi s temi mutacijami, ki ne morejo presaditi matičnih celic. Na srečo je bilo koristno tudi pri ljudeh brez mutacij JAK2. V teku so raziskave, ki želijo razviti podobna zdravila (drugi zaviralci JAK2), ki bi jih lahko uporabili pri zdravljenju PMF, pa tudi pri kombiniranju ruksolitiniba z drugimi zdravili.
Momelotinib je še en zaviralec JAK2, ki ga preučujejo za zdravljenje PMF. Zgodnje študije so ugotovile, da se je 45% ljudi, ki so prejemali momelotinib, zmanjšalo v vranici. Pri približno polovici preučenih ljudi se je izboljšala anemija in več kot 50% jih je lahko ustavilo transfuzijsko zdravljenje. Lahko se razvije trombocitopenija (nizko število trombocitov), ki lahko omeji učinkovitost. V študijah faze 3 bodo momelotinib primerjali z ruksolitinibom, da se ugotovi njegova vloga pri zdravljenju PMF.
Avgusta 2019 je FDA odobrila fedratinib za zdravljenje odraslih z vmesno-2 ali visoko tveganimi MF.
Imunomodulatorna zdravila
Pomalidomid je imunomodulatorno zdravilo (zdravila, ki spreminjajo imunski sistem). Sorodno je s talidomidom in lenalidomidom. Na splošno se ta zdravila dajejo s prednizonom (steroidnim zdravilom).
Talidomid in lenalidomid sta že proučevana kot možnosti zdravljenja pri PMF. Čeprav oba kažeta koristi, je njihova uporaba pogosto omejena s stranskimi učinki. Pomalidomid je bil razvit kot manj strupena možnost. Pri nekaterih bolnikih se anemija izboljša, vendar na velikost vranice niso opazili nobenega učinka. Glede na to omejeno korist obstajajo študije, ki preučujejo kombinacijo pomalidomida z drugimi sredstvi, kot je ruksolitinib, za zdravljenje PMF.
Epigenetska zdravila
Epigenetska zdravila so zdravila, ki vplivajo na izražanje določenih genov in ne na njihovo fizično spreminjanje. En razred teh zdravil so hipometilacijska sredstva, ki bi vključevala azacitidin in decitabin. Ta zdravila se trenutno uporabljajo za zdravljenje mielodisplastičnega sindroma. Študije o vlogi azacitidina in decitabina so v zgodnjih fazah. Druga zdravila so zaviralci histonske deacetliaze (HDAC), kot sta givinostat in panobinostat.
Everolimus
Everolimus je zdravilo, ki je razvrščeno kot zaviralec mTOR kinaze in imunosupresiv. FDA (Uprava za prehrano in zdravila) je odobrila zdravljenje več vrst raka (karcinom dojk, ledvičnih celic, nevroendokrini tumorji itd.) In za preprečevanje zavrnitve organov pri ljudeh, ki so prejeli presaditev organov (jetra ali ledvice). Everolimus se jemlje peroralno. Zgodnje študije kažejo, da lahko zmanjša simptome, velikost vranice, anemijo, število trombocitov in število belih krvnih celic.
Imetelstat
Imetelstat so preučevali pri več vrstah raka in mielofibrozi. V zgodnjih študijah je povzročil remisijo (umrli znaki in simptomi PMH) pri nekaterih ljudeh s PMF srednjega ali visokega tveganja.
Če se ne odzovete na prvovrstno zdravljenje, vam lahko vpis v klinično preskušanje omogoči dostop do novih terapij. Trenutno obstaja več kot 20 kliničnih preskušanj, ki ocenjujejo možnosti zdravljenja ljudi z mielofibrozo. O tej možnosti se lahko pogovorite s svojim zdravnikom.
-works.jpg)
.jpg)
-symptoms-and-treatment.jpg)
-in-copd.jpg)
.jpg)