Kaj so biološka zdravila?

"Biološka zdravila" se nanašajo na katero koli vrsto medicinske terapije, ki izhaja iz živih organizmov, kot so ljudje, živali ali mikroorganizmi. To je v nasprotju s tradicionalnimi nebiološkimi farmacevtskimi zdravili, ki se sintetizirajo v laboratoriju s kemičnimi postopkibrezz uporabo delov živih bitij. Drugi izrazi, ki se včasih uporabljajo tudi, vključujejo "biološko zdravljenje", "biološko zdravljenje", "biološka zdravila" in "biofarmacevtska sredstva". Lahko jih slišite tudi z imeni, ki se prodajajo brez recepta, ali kot posebno podkategorijo bioloških terapij (npr. Genska terapija).

Najstarejše oblike bioloških zdravil obstajajo že vrsto let, na primer cepiva, razvita v 19. stoletju. Insulin je bila še ena razmeroma zgodnja biološka terapija. Vendar pa se je od devetdesetih let prejšnjega stoletja število bioloških zdravil na trgu močno povečalo. Zdaj je na voljo veliko vrst biološke terapije za zdravljenje številnih različnih zdravstvenih stanj, kot so različne oblike raka in avtoimunske bolezni. Vsako leto se jih razvije in da na voljo več. Vse te biološke terapije imajo različne koristi in potencialna tveganja.

Katere vrste biološke terapije so na voljo?

Nekateri splošni razredi bioloških zdravil vključujejo:

• Kri ali drugi krvni proizvodi (kot so trombociti)
• Steroidne hormonske terapije (kot so estrogen, testosteron)
• Cepiva (na primer za preprečevanje bolezni)
• Antitoksini (na primer za zdravljenje kačjega ugriza)
• Rekombinantne beljakovine (npr. Inzulin ali eritropoetin)
• Rekombinantne nukleinske kisline (kot tiste, razvite za genetsko hiperholesterolemijo)
• Interlevkini (imunske molekule, ki se lahko uporabljajo za zdravljenje nekaterih okužb in raka)
• Kite, vezi ali drugi materiali, ki se uporabljajo za presaditev
• Monoklonska protitelesa (na primer tista, ki se uporabljajo za zdravljenje avtoimunskih bolezni in raka)
• Terapije z matičnimi celicami (na primer za nekatere vrste raka ali genske bolezni)
• Druge celične terapije (kot so posebne celice T, ki se uporabljajo za zdravljenje raka)
• Genske terapije (na primer tiste za genetske bolezni)

Kako delujejo biološka zdravila?

Različne biološke terapije imajo različne namene, cilje in zasnovo in vse delujejo nekoliko drugače. Ne oklevajte in vprašajte svojega zdravstvenega delavca, če imate vprašanja o določeni biološki terapiji, ki se nanaša na vas.

Na primer tocilizumab (trgovsko ime Actemra), biološko zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje revmatoidnega artritisa, spada v skupino bioloških terapij, imenovanih monoklonska protitelesa. Tehnično je tocilizumab rekombinantno monoklonsko protitelo proti človeškemu IL-6 receptorju IgG1. Za razliko od protiteles, ki jih vaše telo tvori naravno, se ta vrsta protiteles ne bori proti okužbam. Namesto tega se lahko uporablja za neposredno ciljanje na bolezni, kot je revmatoidni artritis.

IL-6 je citokin (imunsko-signalna molekula). Lahko veže celice in pošilja signale. Ko se IL-6 veže, običajno poveča vnetje in druge procese, ki poslabšajo revmatoidni artritis. Tocilizumab delno blokira receptor za IL-6, kar lahko zmanjša simptome.

Ta posebna monoklonska protitelesa nastajajo v vrsti korakov, začenši z zgodnjo proizvodnjo protiteles pri miših. Nato znanstveniki modificirajo ta protitelesa in jih večino nadomestijo z deli človeških protiteles. V laboratoriju je narejenih veliko enakih kopij teh novih protiteles. Ta hibridna protitelesa lahko nato damo pacientu, da pomagajo blokirati odziv telesa na IL-6.

Če ima biološko zdravilo na koncu imena "ab", je dober namig, da je izdelek nekakšno spremenjeno protitelo.

V čem se biološke terapije razlikujejo od tradicionalnih farmacevtskih zdravil?

Na splošno je proizvodni postopek za biološka zdravila bolj zapleten kot za zdravila z majhnimi molekulami („nebiološka“ zdravila, kot je aspirin). To je del tega, zakaj so biološka zdravila običajno dražja od nebioloških alternativnih načinov zdravljenja. Ker je postopek izdelave tako zapleten, struktura bioloških zdravil morda ni popolnoma razumljena. Morda bo težko ali nemogoče, da bi ga drugo podjetje natančno ponovilo.

Biološka zdravila so večje, bolj zapletene molekule v primerjavi s tradicionalnimi farmacevtskimi zdravili. Za razliko od tradicionalnih farmacevtskih izdelkov za proizvodnjo potrebujejo nekatere sestavine iz živega organizma.

Na splošno so biološke terapije bolj ciljno posredovane kot nebiološka zdravljenja. Na primer, metotreksat in sulfasalazin sta dvane-biološko zdravljenje z zdravili za revmatoidni artritis. Ta zdravila vplivajo na več različnih delov človekovega imunskega sistema. Nasprotno pa imajo biološke terapije za revmatoidni artritis zelo specifične cilje (na primer blokiranje določenega receptorja za ciljno imunsko molekulo). To zmanjša verjetnost nekaterih neželenih učinkov, čeprav so drugi še vedno potencialno tveganje.

Biološka zdravila so ponavadi bolj občutljiva na toploto in svetlobo. Pogosto jih ni mogoče jemati peroralno, ampak jih je treba dajati z injekcijami ali infuzijami.

Pogoji, ki jih je mogoče zdraviti z biološko terapijo

Nedavno razvite biološke terapije so revolucionirale zdravljenje številnih različnih bolezni. Še posebej pomembni so za zdravljenje avtoimunskih bolezni, raka in nekaterih genetskih stanj.

Na primer, biološke terapije so bile razvite za zdravljenje naslednjega:

• Revmatoidni artritis
• Luskavica
• Ankilozirajoči spondilitis
• Crohnova bolezen
• Multipla skleroza
• Diabetična retinopatija
• Starostna degeneracija rumene pege
• Diabetes
• Rak želodca
• Rak na dojki
• Rak debelega črevesa
• Oblike levkemije in limfoma
• Neplodnost
• Osteoporoza
• Cistična fibroza
• Hemofilija
• Bolezen srpastih celic

Biološka zdravila pri avtoimunskih boleznih

Nekatera najpogosteje uporabljena biološka zdravila se uporabljajo za avtoimunske bolezni, bolezni, pri katerih ima imunski sistem telesa vlogo pri nenormalnem napadu na lastno tkivo. Sem spadajo stanja, kot so revmatoidni artritis, luskavica, Crohnova bolezen in drugi. Številne od teh posebnih terapij so odobrene s strani FDA za zdravljenje več kot ene vrste avtoimunskih bolezni.V nekaterih primerih lahko zdravniki predpišejo ta zdravila zunaj označbe, če niso opravili celotnega sklopa študij, potrebnih za odobritev FDA, vendar še vedno obstajajo tehtni razlogi, da bi lahko bili učinkoviti.

Ker so biološka zdravila pogosto draga in jih je težje uporabljati, jih pogosto (vendar ne vedno) dobite po preizkusu druge nebiološke vrste zdravljenja.

Ena najpogostejših vrst sodobnih bioloških terapij za avtoimunsko bolezen je zaviralec TNF. Zaviralci TNF vključujejo priljubljena zdravila etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) in infliksimab (Remicade). Ta zdravila blokirajo vnetne učinke imunske molekule, imenovane TNF-alfa. So odobreni s strani FDA za več različnih avtoimunskih bolezni.

Druga biološka zdravila so bila razvita za blokiranje receptorjev za različne imunske molekule. Drugi so bili namenjeni ciljanju na celice T, specifične celice v imunskem sistemu. Nekatera od teh drugih bioloških zdravil, pomembnih za avtoimunsko bolezen, vključujejo:

• Ustekinumab (Stelara)
• Sekukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)

Drugo pomembno zdravilo pri avtoimunski bolezni je interferon beta-1a (Avonex), ki je ključno zdravilo za multiplo sklerozo.

Biološka zdravila pri zdravljenju raka

Tudi biološke terapije so zelo pomembne za zdravljenje raka in mnoge se še naprej razvijajo. Obstaja veliko različnih vrst zdravljenja. Včasih se uporabljajo kot prva linija zdravljenja. V drugih primerih se uporabljajo po neuspešnem zdravljenju ali pri napredovalih rakih. Pogosto se uporabljajo poleg drugih zdravil.

Nekatera od teh zdravil so terapevtska protitelesa. Na primer, zdravilo pembrolizumab (Keytruda) je biološko zasnovano protitelo, ki je odobreno za zdravljenje številnih različnih vrst solidnih tumorjev. Deluje tako, da cilja na določen receptor, ki ga najdemo na določenih imunskih celicah. To imunskim celicam omogoča lažje uničevanje rakavih celic. Te vrste bioloških terapij, ki spodbujajo imunski sistem telesa, da se bolje bori proti raku, se imenujejo imunoterapije.

Druge vrste terapevtskih protiteles vplivajo na signalne poti, ki spodbujajo rast tumorja, na primer trastuzumab (Herceptin). Lahko pa sprožijo rakave celice, da se same uničijo, kot je rituksimab (Rituxan). V drugih primerih so lahko povezani s strupeno snovjo, ki lahko pomaga uničiti rakave celice. Tako na primer deluje zdravilo ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla). Obstajajo tudi druge vrste terapevtskih protiteles.

Terapija imunskih celic je drugo pomembno področje biološkega zdravljenja raka, ki se razvija. To vključuje zbiranje nekaterih posameznikovih imunskih celic, njihovo spreminjanje na nek način in nato ponovno vbrizgavanje. Tako imunske celice osebe lažje napadajo tumor. V to kategorijo spadata terapija z limfociti, ki infiltrirajo tumor, in terapija s celicami CAR-T.

Drug pomemben razred bioloških zdravil so beljakovine, izdelane v laboratoriju. Na primer, več različnih imunskih molekul (različne vrste interferonov in interlevkinov) se uporablja za več vrst raka.

Biološka zdravila pri redkih genetskih boleznih

Biološka terapija je zelo pomembna tudi pri zdravljenju redkih genskih bolezni. To bo verjetno postalo bolj pomembno v prihodnosti, ko bo na voljo vedno več genetskih terapij. Na primer, nekatere biološke terapije za zdravljenje redkih bolezni vključujejo encimsko nadomestno zdravljenje Gaucherjeve bolezni, dejavnike strjevanja krvi za hemofilijo ali imunoglobuline za ljudi z določenimi genetskimi imunskimi motnjami.

Presaditve matičnih celic, ki se uporabljajo za zdravljenje številnih vrst redkih genskih bolezni, vključno z boleznijo srpastih celic, so tudi neke vrste biološka terapija. Raziskovalci še naprej razvijajo terapije z RNA in genske terapije, ki bi se na koncu lahko uporabljale za zdravljenje številnih redkih bolezni.

Možni neželeni učinki

Potencialni neželeni učinki bioloških zdravil se razlikujejo glede na specifično vključeno biološko terapijo. V nekaterih primerih so ti neželeni učinki precej blagi, na primer izpuščaj. Nekateri drugi pogosti neželeni učinki lahko vključujejo okužbe dihal, gripi podobne reakcije ali pordelost na mestu injiciranja.

Možni pa so tudi resnejši neželeni učinki, na primer huda alergijska reakcija. Obstajajo nekateri potencialni neželeni učinki bioloških terapij, ki so usmerjeni na različne dele imunskega sistema, zlasti pri mnogih od teh zdravljenj obstaja tveganje za imunosupresijo. To pomeni, da se del vašega imunskega sistema ne more odzvati na boj proti okužbam tako, kot bi se običajno. Zaradi tega boste morda bolj dovzetni za nekatere vrste okužb. V nekaterih primerih lahko tvegajo ponovno aktiviranje mirujočih okužb, ki vam sicer ne bi nujno povzročile težav, na primer tuberkuloze.

Nekatere biološke terapije, ki ciljajo na imunski sistem, lahko tudi povečajo tveganje za nekatere vrste raka, vendar to ne velja za vse biološke terapije. Tveganje je lahko tudi majhno ali ga sploh ne obstaja pri zdravilu, ki sicer prinaša številne potencialne koristi. Pogovorite se s svojim zdravnikom in se prepričajte, da ste se odločili smiselno. Tveganja se na splošno bolje razumejo pri bioloških terapijah, ki obstajajo že nekaj časa, v primerjavi z novejšimi zdravljenji. Zdravnik vam lahko bolje predstavi možne neželene učinke določene biološke terapije v vaši situaciji.

Ali je zdravilo Biologics varno uporabljati med nosečnostjo in dojenjem?

Večina bioloških terapij pri nosečnicah in doječih materah ni bila raziskana, vendar vemo, da so lahko določena biološka zdravljenja nevarna za plod ali dojenčka. Vendar pa lahko tudi obstaja nevarnost, da prenehate z biološkim zdravljenjem, če ga že uporabljate. Posvetujte se s svojim zdravnikom o svoji posebni situaciji ter splošnih tveganjih in koristih. Če jemljete biološko terapijo in ugotovite, da ste noseči, je ne prenehajte jemati takoj. Namesto tega pokličite zdravniško ordinacijo in jim povejte situacijo.

Preden vzamete

Kot vedno bo zdravnik pred predpisovanjem biološkega zdravljenja želel opraviti temeljito anamnezo in klinični pregled. To bo vašemu zdravniku pomagalo zagotoviti, da bodo morebitne koristi zdravljenja večje od možnih tveganj. V nekaterih primerih bo moral zdravnik pred začetkom uporabe zdravila zagotoviti, da nimate določenih dejavnikov tveganja. Ljudje z določenimi zdravstvenimi težavami morda ne bodo mogli dobiti bioloških zdravil. Morda boste morali opraviti presejalni test za tuberkulozo ali presejalni test za hepatitis. Toda to ne bo potrebno za vsako vrsto biološke terapije. Zdravnik vam bo sporočil, kateri presejalni testi bi lahko bili smiselni za vas.

Na splošno vam med jemanjem bioloških zdravil, ki vplivajo na vaš imunski sistem in lahko povečajo verjetnost okužb, ne smete dajati določenih vrst cepiv (tistih, ki vsebujejo žive virusne sestavine). Torej boste morda morali pred začetkom zdravljenja dobiti nekaj teh cepiv.

Se lahko biološka zdravila jemljejo z drugimi nebiološkimi terapijami?

Ja, ponavadi. Biološka zdravljenja se pogosto izvajajo skupaj s starejšimi nebiološkimi terapijami. Na primer, nekdo z revmatoidnim artritisom lahko še vedno jemlje metotreksat, medtem ko dodaja dodatno biološko zdravljenje. V drugih primerih bo biološko zdravljenje nadomestilo prejšnje nebiološke terapije. To bo odvisno od vaše posebne situacije.

Kako se uporabljajo biološka zdravila?

To se razlikuje glede na določen biološki izdelek. Trenutno večine bioloških zdravil ni mogoče jemati peroralno, čeprav si farmacevtska podjetja prizadevajo za razvoj oralnih terapij.

Na splošno se biološka zdravila dajejo v obliki injekcij ali v obliki infuzij. Morda si boste lahko dali injekcijo pod kožo ali pa boste morda potrebovali pomoč družinskega člana.

Biološke terapije so občutljive na toploto in svetlobo, zato natančno upoštevajte navodila za pripravo, ki vam jih je dal zdravnik.

Intravenske infuzije se dajejo skozi veno. To običajno traja dlje, morda nekaj ur. Ti se običajno dajo v zdravstveni ordinaciji.

V nekaterih primerih je potrebno samo eno zdravljenje. V drugih bo treba sčasoma izvajati biološke postopke v rednih časovnih presledkih.

Kako hitro delujejo biološka zdravila?

Kako hitro deluje biološko zdravilo, je odvisno od določene terapije. Na primer, injekcija insulina začne delovati skoraj takoj. Toda pri podobnem biološkem zdravljenju revmatoidnega artritisa ali luskavice morda ne boste opazili izboljšav nekaj tednov ali celo mesec ali več. Vprašajte svojega zdravnika, kaj lahko pričakujete v vaši posebni situaciji.

Kaj so biosimilari?

Zaradi načina izdelave bioloških izdelkov je konkurenčnim podjetjem težko izdelati izdelke, ki so popolnoma enakovredni biološkim terapijam, ki so bile prvič razvite. V nasprotju s starejšimi kemičnimi spojinami večina bioloških zdravil nima strogo opredeljenih generičnih ustreznikov. FDA generike opredeljuje kot enake učinkovine kot blagovna znamka. Ne samo to, ampak so tudi biološko enakovredni, torej imajo enako dozirno obliko, moč, kakovost in zmogljivost.

Namesto tega imajo biološka zdravila nekaj, kar se imenuje "podobna zdravila", ki jih je zakonodaja opredelila leta 2009. FDA jih je odobrila, ker nimajo klinično pomembnih razlik od prvotnega sredstva za blagovno znamko. Delovati bi morali enako kot referenčni izdelek, biti bi morali prav tako varni in enako učinkoviti. Biosimilari so praviloma cenejši od originalnih izdelkov, vendar farmacevtska podjetja lobirajo proti njihovi uporabi in trdijo, da ni dokazov o varnosti in enakovrednost.

Če je na voljo biološko podoben izdelek, se posvetujte s svojim zdravnikom, ali je to najboljša možnost za vas. Prav tako je smiselno zagotoviti, da je FDA biološko podoben izdelek določil kot zamenljivega z originalnim izdelkom.