Kdaj so končana klinična preskušanja 1. faze?

Klinično preskušanje 1. faze je prva faza treh ali štirih faz raziskovalnih študij za preizkušanje zdravljenja na ljudeh. Glavni cilj kliničnega preskušanja je ugotoviti, ali je zdravilo ali postopek varen za človeško uporabo. Pred kliničnimi preskušanji 1. faze je treba zdravilo temeljito preučiti na boleznih celicah v laboratoriju in / ali na laboratorijskih živalih. Vloga kliničnih preskušanj faze 1 pri raku pa se je v zadnjih letih izjemno spremenila, predvsem zaradi projekta človeškega genoma (HGP). HGP, ki je bil končan leta 2003, je znanstvenikom omogočil odkriti zaporedje vseh genov, ki jih najdemo pri ljudeh, kar je omogočilo medicinski napredek pri diagnostiki in zdravljenju številnih bolezni, vključno z rakom. Pred HGP so bila klinična preskušanja novih eksperimentalnih zdravil pogosto "zadnji jarek", le malo možnosti, da bi človek imel koristi. Namesto tega je lahko sodelovanje v kliničnem preskušanju 1. faze odlična (in edina) možnost za podaljšanje življenja.

Poleg tega so številna zdravila, ki so bila preizkušena v teh preskušanjih, skrbno zasnovana tako, da na primer vplivajo na določene cilje pri napredovanju in širjenju raka, zato so ponavadi manj "tvegana" kot v preteklosti. Trenutno obstaja veliko ljudi, ki preživijo raka zaradi obstoja teh eksperimentalnih preskušanj.

Upoštevajte, da je namen kliničnih preskušanj najti zdravljenje, ki deluje bolje ali ima manj neželenih učinkov kot trenutno razpoložljiva zdravila. Vsa zdravila, ki se uporabljajo za zdravljenje raka (ali katerega koli stanja), so bila enkrat preizkušena v kliničnem preskušanju. In v tem poskusnem obdobju so bili edini ljudje, ki so lahko izkoristili prednosti teh zdravljenj, tisti, ki so bili vključeni v študijsko skupino za klinično preskušanje.

Opredelitev in namen kliničnih preskušanj 1. faze

V prvi fazi je treba opraviti klinična preskušanja, da bi ugotovili, ali gre za poskusno zdravilo ali zdravljenjejevarno.Po testiranju zdravljenja v laboratoriju ali na živalih (imenovano predklinično testiranje) začne klinično preskušanje 1. faze, ki vključuje testiranje na ljudeh. Pomembno je omeniti, da so predklinična testiranja pogosto obsežna, zato je treba najti pomembne in pozitivne rezultate, da se odobri preskušanje na ljudeh.

Značilnosti

Klinična preskušanja 1. faze vključujejo le majhno število ljudi, da ugotovijo, ali je zdravilo ali zdravljenje varno, in določijo najboljši odmerek zdravila ter kako ga je treba dajati (peroralno ali intravensko). Običajno se uporablja nizek odmerek zdravila, skupina pa se lahko razdeli tako, da nekateri ljudje prejmejo večji odmerek, drugi pa manjši odmerek zdravila.

Čeprav je glavni namen teh preskušanj oceniti varnost zdravljenja, lahko tudi ugotovijo, da zdravljenje pozitivno deluje proti raku, če se vpisani bolniki dobro odzovejo na zdravilo (na primer, če se rak stabilizira ali zmanjša).

Spremljanje

Ker so preskusi 1. faze prve študije, ki se preizkušajo na ljudeh in zato predstavljajo največja tveganja, ljudi, ki so vključeni v študijo, raziskovalci študije običajno zelo natančno spremljajo. Na primer, vzorci krvi in ​​urina se lahko redno zbirajo. Poleg tega se ta preskušanja pogosto izvajajo v večjih centrih za raka (na primer v centrih, imenovanih s strani Nacionalnega inštituta za raka), ki imajo onkologe, specializirane za določene vrste raka.

Druge faze kliničnih preskušanj

Obstajajo tri faze kliničnih preskušanj, ki jih je treba zaključiti, preden zdravilo odobri Uprava za prehrano in zdravila (FDA). Če se pojavi zdravljenjevarnona koncu kliničnega preskušanja faze 1 se lahko nato premakne na klinično preskušanje faze 2, študijo, izvedeno za ugotavljanje, ali je zdravljenjeučinkovito. Če se zdravilo ali zdravljenje v preskušanju faze 1 šteje za varno in učinkovito v preskušanju faze 2, bo nato vstopilo v klinično preskušanje 3. faze. Klinična preskušanja faze 3 imajo veliko večje populacije v raziskavah in so narejena, da bi ugotovili, ali zdravljenje ni le varno in učinkovito, temveč tudideluje bolje ali ima manj neželenih učinkovkot tretmaji, ki so trenutno na voljo.

Klinična preskušanja 1. faze so se spremenila

Klinična preskušanja 1. faze in kaj lahko pričakujete, če ste vpisani v eno, so se v zadnjih nekaj letih bistveno spremenili.

Z napredovanjem natančne medicine, ki omogoča zdravljenje, da upošteva posamezne genetske razlike, je verjetno, da bodo klinična preskušanja faze 1 še naprej ponujala več obljube za posameznike in ne zgolj izvedenih študij, da bi ugotovili, ali je zdravilo varno.

Ciljno zdravljenje raka, ki je usmerjeno na specifične nepravilnosti celic in se razlikuje od običajne kemoterapije, lahko pomaga pri spremembivašKonec koncev, če lahko preprečite določen korak, ki ga mora rak narediti, da se razdeli (in tako raste in širi), obstaja razumna verjetnost, da se bo rak, za katerega se je izkazalo, da je odvisen od tega koraka, odzval.

Ciljna zdravila imajo pogosto večjo verjetnost, da bodo raka nekaj časa zadržala, pa tudi zdravila za imunoterapijo lahko privedejo do trajnega dolgoročnega odziva.

Primer: Vitrakvi (larotrektinib)

Primer uspešnega kliničnega preskušanja 1. faze je ciljno zdravljenje Vitrakvi (Larotrectinib), ki ga je FDA odobrila leta 2018. To zdravilo deluje tako, da zavira korak v rasti raka z določenimi genetskimi profila, ne pa na katerem koli raku (preučevali so ljudi z več kot 17 vrstami raka, vključno z odraslimi in otroki).

V kliničnih preskušanjih faze 1, ki so privedla do odobritve, so zdravilo dajali ljudem z napredovalim rakom, ki niso imeli na voljo nobene druge možnosti zdravljenja ali so napredovali pri teh možnostih. 75% udeležencev študije se je odzvalo na zdravilo, mnogi pa so se še naprej odzvali, ko se je študijsko obdobje po devetih mesecih končalo. Za primerjavo, če bi ljudi zdravili s kemoterapijo (če bi to sploh obstajala možnost), bi večina raka videla v šestih mesecih. Bilo je celo nekaj ljudi z metastatskim ali neoperativnim rakom, ki so imeli napredovanje tumorja dovolj pomembno, da je bilo mogoče nato opraviti kurativno operacijo.

Glede na klinično preskušanje 1. faze

Obstaja nekaj razlogov, zakaj lahko nekdo razmisli o sodelovanju v kliničnem preskušanju 1. faze. Eno je upanje na izboljšanje medicine, ki bo morda v prihodnosti pomagalo drugim z isto boleznijo. Drugo je upanje, da bo novo zdravilo ali postopek, ki še ni bil preizkušen na ljudeh, ponudil možnost preživetja, če druga zdravila ne uspejo. Edini način napredka pri zdravljenju raka in nadaljnjem preživetju je sodelovanje ljudi v kliničnih preskušanjih. Kljub temu klinična preskušanja niso za vsakogar.

Tveganja in koristi

Pomembno je upoštevati vsa tveganja in koristi kliničnih preskušanj, če razmišljate o sodelovanju v eni od teh študij. Pogosto je koristno, da na list papirja zapišete prednosti in slabosti študije, da boste vidno tehtali svoje možnosti. Ne obstaja pravilna ali napačna izbira, ampak le najboljša izbira za vas.

Druge možnosti za prejem eksperimentalnih zdravil

Večinoma je edini način, da lahko uporabite eksperimentalno (preiskovano) zdravilo, sodelovanje v kliničnem preskušanju. To ne drži vedno in nekateri ljudje so upravičeni do sočutne uporabe drog ali razširjenega dostopa do zdravil, ki jih FDA še ni odobrila. Če se ne kvalificirate za klinično preskušanje, vendar se zdi, da se zdravilo v preiskavi obeta za vaš določen rak, se lahko odločijo za sočutno uporabo drog.

Spodnja črta

Klinična preskušanja 1. faze so prve medicinske študije, v katerih se na ljudeh testira novo ali na novo izboljšano zdravilo. Čeprav je to tradicionalno povzročalo tesnobo in je povzročalo šale o tem, da bi bil "morski prašiček", je na te začetne študije mogoče gledati na različne načine. Z ene strani so lahko tvegani. Navsezadnje je glavni namen teh preskušanj ugotoviti, ali je zdravilo varno za ljudi (in tudi pridobiti idejo o najboljšem odmerku za uporabo).

Kljub temu pa lahko koristi iz drugega zornega kota pretehtajo tveganja kliničnega preskušanja 1. faze. Številna klinična preskušanja 3. faze primerjajo zdravila, ki so že bila obravnavana. Pri bolnikih z rakom je upanje lahko, da bo zdravilo izboljšalo preživetje, če le za nekaj mesecev. Novo eksperimentalno zdravilo (in morda nova kategorija zdravil) lahko pomaga bolj kot kar koli drugega, kar je trenutno na voljo.