Mielodisplastični sindrom ali MDS vključuje številne različne motnje, ki vplivajo na delovanje kostnega mozga. Kostni mozeg tvori nove rdeče krvne celice, bele celice in trombocite za strjevanje, zato lahko slabo delovanje kostnega mozga povzroči anemijo, nizko število celic in druge težave.
Glavni pomisleki pri MDS so a) ta nizka številka in vsi s tem povezani problemi ter b) možnost, da se MDS razvije v rak - akutno mieloično levkemijo ali AML.
Različne vrste MDS se obravnavajo zelo različno. Vse terapije z MDS niso primerne za vsakega bolnika z MDS. Možnosti zdravljenja z MDS vključujejo podporno oskrbo, nizkointenzivno terapijo, visokointenzivno terapijo in / ali klinična preskušanja.
ER Productions Limited / Getty ImagesPremisleki o zdravljenju
Ko se z zdravnikom pogovarjate o načrtu zdravljenja z MDS, so lahko tako imenovani dejavniki, povezani s pacientom, zelo pomembni. Primeri dejavnikov, povezanih s pacientom, vključujejo naslednje:
- Kako ste se razumeli z vsakodnevnimi aktivnostmi pred diagnozo MDS
- Druga zdravstvena stanja, ki jih imate
- Tvoja starost
- Finančni stroški različnih zdravljenj
- Katera tveganja zdravljenja so za vas sprejemljiva
Zelo pomembne so tudi značilnosti vaše posebne oblike MDS. Primeri posebnih značilnosti in ugotovitve vključujejo naslednje:
- Označevalci in rezultati genetskega testiranja vašega kostnega mozga, ki pomagajo določiti možnosti, ki so vam na voljo, verjetnost, da bo vaš MDS napredoval do levkemije, in kakšne rezultate lahko pričakujemo pri nekaterih terapijah.
- Kako vaš MDS vpliva na število zdravih celic v krvi v obtoku
- Kako huda je vaša bolezen glede na število nezrelih "blast" celic v vašem mozgu
V načrt so vključeni tudi vaši cilji glede tega, kaj želite izločiti iz zdravljenja. Primeri različnih ciljev zdravljenja vključujejo naslednje:
- Samo zato, da se počutim bolje
- Omejite svojo potrebo po toliko transfuzijah
- Izboljšajte anemijo, nevtropenijo in trombocitopenijo
- Doseči remisijo
- Pozdravite MDS
Pazi in počakaj
Za bolnike, ki imajo MDS z majhnim tveganjem, kot ga določa Mednarodni sistem za ocenjevanje prognostike (IPSS), in stabilno celotno krvno sliko (CBC), je včasih najboljši pristop k terapiji opazovanje in podpora po potrebi.
V tem primeru boste morali spremljati morebitne spremembe v možganu, ki bi lahko kazale na napredovanje bolezni. Redni CBC, kot tudi aspirat kostnega mozga in biopsija, so lahko del spremljanja.
Podporna nega
Podporna oskrba se nanaša na terapije, ki se uporabljajo za zdravljenje in upravljanje MDS; ta zdravljenja lahko močno izboljšajo človekovo stanje, vendar dejansko ne napadajo celic, ki povzročajo MDS.
Transfuzije
Če začne krvna slika padati in se pojavijo simptomi, vam lahko koristi transfuzija rdečih krvnih celic ali trombocitov. Odločitev za transfuzijo bo odvisna od drugih zdravstvenih stanj in počutja.
Terapija s preobremenitvijo z železom in kelacija
Če začnete zahtevati večkratno transfuzijo krvi vsak mesec, boste morda v nevarnosti za razvoj stanja, imenovanega preobremenitev z železom. Visoke ravni železa v transfuzijah rdečih krvnih celic lahko povečajo zaloge železa v telesu. Tako visoke ravni železa lahko dejansko poškodujejo vaše organe.
Zdravniki lahko zdravijo in preprečijo preobremenitev z železom zaradi večkratnih transfuzij z uporabo zdravil, imenovanih kelatorji železa, ki vključujejo oralno terapijo, deferasirox (Exjade) ali infuzijo, imenovano deferoxamine mesylate (Desferal). Smernice za nacionalno celovito mrežo za boj proti raku (NCCN) ponujajo merila, s katerimi se bo zdravnik lahko odločil, ali potrebujete terapijo s kelacijo železa.
Dejavniki rasti
Nekaterim ljudem z anemijo MDS je lahko koristno, če prejemajo zdravila z rastnimi faktorji, imenovana sredstva za stimulacijo eritropoetina ali beljakovine (ESA). Primeri ESA vključujejo epoetin alfa (Eprex, Procrit ali Epogen) ali darbepoetin alfa z daljšim delovanjem (Aranesp). Ta zdravila se dajejo kot injekcija v maščobno tkivo (subkutana injekcija). Čeprav ta zdravila niso koristna za vse bolnike z MDS, lahko nekaterim pomagajo preprečiti transfuzijo krvi.
Zdravnik vam bo morda ponudil začetek jemanja faktorja, ki stimulira kolonijo, kot je G-CSF (Neupogen) ali GM-CSF (levkin), če bo število belih krvnih celic zaradi vašega MDS postalo nizko. Dejavniki, ki spodbujajo kolonijo, pomagajo spodbuditi vaše telo, da proizvede več bolezni, ki se borijo proti belim krvničkam, imenovanim nevtrofilci. Če je število nevtrofilcev nizko, obstaja večje tveganje za razvoj nevarne okužbe. Pazite na morebitne znake okužbe ali zvišane telesne temperature in čim prej obiščite zdravstvenega delavca.
Terapija z nizko intenzivnostjo
Nizkointenzivna terapija se nanaša na uporabo nizkointenzivne kemoterapije ali zdravil, znanih kot modifikatorji biološkega odziva. Ta zdravljenja se izvajajo večinoma v ambulantah, nekateri pa morda potrebujejo podporno oskrbo ali poznejšo hospitalizacijo, na primer za zdravljenje nastale okužbe.
Epigenetska terapija
Skupina zdravil, imenovana hipometilirajoča ali demetilacijska sredstva, je najnovejše orožje v boju proti MDS.
Azacitidin (Vidaza) je FDA odobrila za uporabo v vseh francosko-ameriško-britanskih (FAB) klasifikacijah in vseh kategorijah tveganja IPSS za MDS. To zdravilo se običajno daje v obliki subkutane injekcije 7 dni zapored, vsakih 28 dni vsaj 4-6 ciklov. Študije azacitidina so pokazale, da približno 50% bolnikov z MDS z večjim tveganjem opazi izboljšanje in večjo kakovost življenja.Azacitidin pogosto povzroči začetni padec števila krvnih celic, ki se lahko popravi šele po prvem enem ali dveh ciklusih.
Druga vrsta hipometilacijskega sredstva, ki se uporablja za zdravljenje MDS, je decitabin (Dacogen), ki je po strukturi zelo podoben azacitidinu in je odobren tudi za vse vrste MDS. Režim zdravljenja je bil na splošno povezan s toksičnostmi nizke intenzivnosti, zato velja tudi za nizkointenzivno zdravljenje. Decitabin se lahko daje intravensko ali subkutano.
Imunosupresivna terapija in modifikatorji biološkega odziva
Pri MDS rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombociti umrejo ali umrejo, preden so dovolj zreli, da se iz kostnega mozga sprostijo v krvni obtok. V nekaterih primerih so za to odgovorni limfociti (vrsta belih krvnih celic). Za te bolnike je morda učinkovito uporabiti terapijo, ki vpliva na imunski sistem.
Nekemoterapevtska sredstva z nizko intenzivnostjo (modifikatorji biološkega odziva) vključujejo antitimocitni globulin (ATG), ciklosporin, talidomid, lenalidomid, fuzijske beljakovine receptorjev faktorja nekroze in analoge vitamina D. Vsi ti so pokazali vsaj nekaj v zgodnjih preskušanjih, vendar mnogi potrebujejo več kliničnih preskušanj, da bi razumeli učinkovitost različnih vrst MDS.
Ljudje, ki imajo posebno vrsto MDS, imenovano 5q-sindrom, pri kateri je v kromosomu 5 genetska okvara, se lahko odzovejo na zdravilo, imenovano lenalidomid (Revlimid). Običajno se lenalidomid uporablja pri bolnikih z MDS z nizkim ali nizkim vmesnim tveganjem za IPSS, ki so odvisni od transfuzije rdečih krvnih celic. V študijah lenalidomida so mnogi bolniki dejansko zmanjšali potrebe po transfuziji - skoraj 70% - vendar je še naprej doživljal nizko število trombocitov in nevtrofilcev. Prednosti zdravljenja MDS z večjim tveganjem ali podtipov, ki niso sindrom 5q, z lenalidomidom še vedno preučujejo.
Terapija visoke intenzivnosti
Kemoterapija
Nekateri bolniki z MDS z večjim tveganjem ali tipi RAEB in RAEB-T z večjim tveganjem se lahko zdravijo z intenzivno kemoterapijo.Cilj te kemoterapije, ki se uporablja pri zdravljenju akutne mielogene levkemije (AML), je uničiti populacijo nenormalnih celic v kostnem mozgu, ki vodi do MDS.
Čeprav je kemoterapija lahko koristna pri nekaterih bolnikih z MDS, je pomembno upoštevati, da se starejši bolniki z drugimi zdravstvenimi težavami soočajo z dodatnimi tveganji. Možne koristi terapije morajo presegati tveganje.
V teku so raziskave za primerjavo rezultatov intenzivne kemoterapije z rezultati azacitidina ali decitabina.
Presaditev matičnih celic
Bolniki z IPSS MDS z visokim tveganjem bodo morda lahko dosegli ozdravitev bolezni z alogeno presaditvijo matičnih celic. Na žalost visoko tvegana narava tega postopka omejuje njegovo uporabo. Dejansko ima lahko alogena presaditev matičnih celic z zdravljenjem povezano smrtnost do 30%, zato se ta terapija običajno uporablja le pri mlajših bolnikih z dobrim zdravjem.
Trenutne študije preučujejo vlogo nemieloablativnih tako imenovanih "mini" presaditev pri starejših bolnikih z MDS. Medtem ko se za te vrste presaditev tradicionalno šteje, da so manj učinkovite od običajnih presaditev, lahko njihova zmanjšana toksičnost postane možnost za bolnike, ki sicer ne bi bili upravičeni.
Povzetek
Zaradi različnih vrst MDS in različnih vrst pacientov ni enotnega zdravljenja. Zato je pomembno, da se bolniki z MDS pogovorijo o vseh možnostih s svojo zdravstveno ekipo in poiščejo terapijo, ki jim bo zagotovila najboljše koristi z najmanjšo količino toksičnosti.
V teku so klinična preskušanja z novejšimi terapijami za MDS, zato bodite z nami. Na primer, ruxolitinib (Jakafi) se preiskuje za zdravljenje bolnikov z MDS z nizkim ali srednje velikim tveganjem.
