Roger Harris / Znanstvena knjižnica fotografij / Getty Images
Ključni zajtrki
- FDA je odobrila zdravilo Nucala, hudo zdravilo proti astmi, za zdravljenje skupine redkih bolezni krvi, imenovane HES.
- To je prvo novo zdravljenje, odobreno za HES v več kot desetletju.
- V kliničnem preskušanju je 50% manj bolnikov, ki so prejemali zdravilo Nucala, doživelo vnetje HES v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo.
Zdravilo, ki se tradicionalno uporablja za zdravljenje hude astme, je bilo odobreno za hipereozinofilne sindrome (HES), zaradi česar je prvo zdravilo, odobreno za zdravljenje skupine redkih krvnih motenj v skoraj 14 letih.
Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je 25. septembra odobrila zdravilo Nucala (mepolizumab) za zdravljenje HES pri ljudeh, starih 12 let ali več. Nucala je posebej indicirana za tiste, ki imajo HES šest mesecev ali dlje.
Kaj so hipereozinofilni sindromi?
Za krvne motnje HES so značilne visoke ravni eozinofilcev, ki so bele krvne celice, ki se borijo proti boleznim. Po podatkih Ameriške akademije za alergijsko astmo in imunologijo ima večina zdravih ljudi v krvi manj kot 500 eozinofilcev / mikrolitrov. Toda ljudje s HES imajo v krvi več kot 1500 eozinofilcev / mikrolitrov brez vzroka, ki bi ga bilo mogoče prepoznati.
Ti dodatni eozinofili se lahko prebijejo v organe, kot so koža, pljuča, srce in živčni sistem, kar povzroči vnetje in sčasoma povzroči disfunkcijo organov.
Simptomi HES so odvisni od prizadetega dela telesa. Če HES vpliva na vašo kožo, se lahko pojavijo simptomi, kot so ekcem in koprivnica. Če HES prizadene pljuča, lahko simptomi vključujejo kašelj, težko dihanje in piskanje.
Kako lahko Nucala pomaga
V primeru hude astme zdravilo Nucala deluje tako, da preprečuje prekomerno tvorbo eozinofilcev, ki povzročajo vnetje dihalnih poti. To naredi tako, da se veže na beljakovino, odgovorno za regulacijo eozinofilov, imenovano interlevkin (IL-5), in prepreči vezavo IL-5 na receptorje v telesu.
Ker so eozinofili povezani tudi s HES, so se raziskovalci spraševali, ali bi Nucala lahko pomagala. Rezultati študije iz leta 2019, ki jo je izvedla farmacevtska družba GSK, so pokazali, da bi lahko.
"Mepolizumab [Nucala] naj bi deloval z zniževanjem ravni eozinofilov v krvi, in dokazi kažejo, da ima potencial kot ciljno možnost zdravljenja vrste vnetnih bolezni, ki jih povzročajo zvišani eozinofili," dr. Gerald Gleich, alergolog, imunolog in strokovnjak za HES z Univerzo v Utahu, je dejal v izjavi, povezani s študijo. "Ti podatki so zelo obetavni in bi morali dati upanje bolnikom, ki jih prizadene to redko, življenjsko nevarno stanje, ki ga povzroča eozinofilno vnetje," je dodal in opisal HES.
V randomizirani, dvojno slepi študiji je 108 udeležencev dobivalo injekcijo zdravila Nucala ali placebo vsake štiri tedne v obdobju 32 tednov poleg standardnega zdravljenja. Medtem ko je 56% skupine, ki je prejemala placebo, v 8-mesečni študiji doživelo vnetje HES, je le 28% skupine Nucala imelo vnetje.
HES se običajno zdravi s steroidi ali s kemoterapijo, od katerih ima slednja lahko pomembne neželene učinke. Nekateri bolniki s HES, zdravljeni z Nucalo, so poročali le o blagih stranskih učinkih, vključno z okužbo zgornjih dihal in bolečinami v okončinah.
Kaj to pomeni za vas
Nucala je lahko učinkovitejša in ima manj neželenih učinkov kot sedanje zdravljenje s HES. Če živite z eno od teh motenj krvi, se posvetujte z zdravnikom o Nucali.
