Policitemija vera je vrsta počasi rastoče novotvorbe, lokalizirane v kostnem mozgu, katere glavna manifestacija je prekomerna tvorba rdečih krvnih celic. Čeprav policitemija vera ni ozdravljiva, bodo ljudje z dobrim zdravniškim stanjem običajno živeli desetletja.
Ena od terapij, ki se uporablja za zdravljenje policitemije vere, je interferon alfa. Uporablja se kot injekcija.
Medtem ko interferon alfa običajno ne velja za prvo linijo zdravljenja policitemije vere in čeprav lahko neželeni učinki omejijo njegovo uporabo, ima večina ljudi s tem stanjem, ki se zdravijo z interferonom alfa, ugodne rezultate.
SCIEPRO / Znanstvena knjižnica fotografij / Getty ImagesPolicitemija Vera
Policitemija vera je ena od osmih vrst mieloproloferativnih novotvorb (MPN), družina motenj, pri katerih kostni mozeg proizvaja prevelike količine nekaterih vrst celic (na primer, policitemija vera proizvaja preveč rdečih celic, esencialna trombocitemija pa preveč trombociti) ali prekomerna fibroza (primarna mielofibroza). Policitemija vera se lahko pojavi v kateri koli starosti, vendar je veliko pogostejša pri ljudeh, starejših od 60 let.
Medtem ko motnje MPN, vključno s policitemijo vero, ne veljajo za maligne bolezni, če jih ne zdravimo, lahko povzročijo usodne zaplete in se včasih razvijejo v maligni rak.
Pri policitemiji vera število rdečih krvnih celic postane večje kot običajno - pogosto veliko večje od običajnega. Policitemija lahko povzroči večje tveganje za krvavitve. Če je število rdečih krvnih celic dovolj veliko, lahko pretok krvi postane počasen in strjevanje krvi se lahko poveča, kar vodi do venskih ali arterijskih blokad in posledic, kot so srčni infarkt, možganska kap in pljučna embolija.
Ljudje s policitemijo vera lahko razvijejo tudi povečano vranico in razjede na prebavilih. Poleg tega imajo lahko številne moteče ali onemogočajoče simptome, vključno z izgubo teže, glavoboli, omotico, hudim pruritisom (srbenje kože - klasično po vročem prhanju), enostavnimi podplutbami, šibkostjo, utrujenostjo, zamegljenim vidom in erihromelalgijo (pekoča bolečina v roke ali noge). Protin je pogosta težava tudi pri ljudeh s to boleznijo.Majhno število jih lahko sčasoma razvije maligno levkemijo.
Zdravila za policitemijo vero ni. Na voljo pa so številni načini zdravljenja, ki lahko zmanjšajo število rdečih krvnih celic in zmanjšajo ali odpravijo simptome, ki jih povzroča to stanje. Med temi načini zdravljenja je interferon alfa.
Uporaba interferona alfa
Interferoni sestavljajo družino majhnih signalnih beljakovin, ki jih tvori skoraj vsako tkivo v telesu, katerih glavna naloga je obramba pred (torej "motenjem") virusnimi okužbami. Ko je celica okužena z virusom, interferoni signalizirajo celici, da začne proizvajati snovi, ki lahko preprečijo razmnoževanje virusa.
Interferoni imajo tudi ukrepe, ki lahko pomagajo v boju proti nekaterim bakterijskim okužbam in zavirajo rast novotvorb. Natančneje, interferoni lahko zavirajo rast nenormalnih celic in povečajo aktivnost belih celic, ki lahko napadajo in ubijajo tumorske celice.
Obstajajo tri vrste interferonov - alfa, beta in gama -, ki jih proizvajajo različne vrste celic v telesu in delujejo nekoliko drugače. Raziskovalci so jih razvili v zdravila, ki se uporabljajo za zdravljenje različnih vrst okužb, novotvorb in drugih stanj.
Interferon alfa se je izkazal za koristnega pri zdravljenju kroničnega hepatitisa B ali C, genitalnih bradavic in nekaterih vrst raka, vključno z malignim melanomom, Kaposijevim sarkomom, povezanim z aidsom, in folikularnim limfomom.
Ena uporaba interferona alfa je zdravljenje policitemije vere.
Čeprav interferon alfa trenutno ne velja za prvo vrsto zdravljenja tega stanja, je kljub temu pomembno zdravljenje mnogih ljudi s policitemijo vero.
Zdravljenje policitemije Vera
Glede na to, da trenutno ne obstaja nobeno zdravilo, je cilj zdravljenja policitemije vere nadzor simptomov in podaljšanje preživetja.
Zdravljenje temelji na tem, ali je ocenjeno, da ima bolnik veliko ali majhno tveganje. Ljudje, mlajši od 60 let in brez anamneze nenormalnih krvnih strdkov, so izpostavljeni majhnemu tveganju. Šteje se, da so izpostavljeni tistim, ki so stari 60 let ali več ali imajo v preteklosti krvne strdke.
Bolniki z majhnim tveganjem se na splošno zdravijo s flebotomijo (odvzem krvi) za zmanjšanje števila rdečih krvnih celic in nizkimi odmerki aspirina za preprečevanje krvnih strdkov. (Aspirin je tudi razmeroma učinkovit pri zmanjševanju dveh simptomov, ki sta značilna za policitemijo vero - pruritis in eritromelalgija.) Flebotomija je običajno potrebna tedensko, da bi ohranili hematokrit (merilo deleža volumna krvi, ki ga predstavljajo rdeče krvne celice). 45%. Ko je pod 45%, je potrebna flebotomija vsaka dva do štiri tedne ali manj.
Bolniki z visokim tveganjem se zdravijo tudi s flebotomijo in aspirinom, poleg tega pa dobijo tudi "citoreduktivno" terapijo, to je zdravljenje z zdravili, namenjeno zaviranju sposobnosti kostnega mozga, da proizvaja prekomerne rdeče krvne celice.
Citoreduktivna terapija poleg zaviranja tvorbe rdečih krvnih celic pogosto izboljša tudi številne simptome, ki jih povzroča policitemija vera. Iz tega razloga se citoreduktivna terapija pogosto uporablja tudi pri bolnikih z nizkim tveganjem, ki imajo moteče in trajne simptome.
Za zdravljenje policitemije vere se uporablja več citoreduktivnih zdravil, vključno s hidroksiureo, busulfanom, ruksolitinibom in interferonom alfa.
Večina strokovnjakov meni, da je hidroksiurea najboljša možnost prve izbire, ker se uporablja že desetletja, je razmeroma poceni in je razmeroma dobro prenašana.
Busulfan ni bil naklonjen zdravljenju policitemije vere, ker je bil šibko povezan z vztrajno supresijo kostnega mozga in razvojem levkemije. Danes se uporablja predvsem takrat, ko so preizkušali druga zdravila in so odpovedala.
Ruxolitinib je odobril FDA za zdravljenje policitemije vere kot zdravila druge vrste, zlasti pri ljudeh, ki niso uspeli s hidroksiureo. To ni prvovrstno zdravilo predvsem zaradi svojih stroškov in ker njegova dolgoročna učinkovitost in toksičnost nista popolnoma znani. V praksi ga večina strokovnjakov rezervira za ljudi s policitemijo, ki so zaznali povečanje vranice, ker je ruxolitinib še posebej učinkovit pri zmanjševanju povečanja vranice.
Interferon alfa za policitemijo vero. Interferon alfa je verjetno najbolj priljubljeno zdravilo druge linije za policitemijo vero. To je zelo učinkovito pri zdravljenju tega stanja. Do 80% bolnikov, zdravljenih z interferonom alfa, doseže nadzor nad svojimi rdečimi krvnimi celicami, zmanjša simptome (vključno s pruritisom) in zmanjša velikost vranice. Nekatere študije kažejo, da lahko interferon alfa povzroči nekoliko boljši nadzor bolezni kot hidroksiurea.
Vendar je interferon alfa težje prenašati kot hidroksisečnino in je tudi bistveno dražji.
Zdi se, da je novejša oblika interferona alfa, imenovana pegilirani interferon alfa-2a (prodaja se pod blagovno znamko Pegasys), najugodnejši tip interferona alfa za zdravljenje policitemije vere.
"Pegiliran" se nanaša na dejstvo, da je bila interferonu alfa dodana polietilen glikolna veriga. Pegilacija zmanjša neželene učinke zdravila in ga naredi bolj sprejemljivega ter podaljša njegovo aktivnost (zmanjšanje pogostosti injekcij). Študije še vedno primerjajo učinkovitost pegiliranega interferona alfa-2a s hidroksisečnino.
Pegilirani interferon alfa-2a se daje v obliki subkutane injekcije, začenši z odmerkom 45 mikrogramov (mcg) na teden in povečuje odmerek na največ 180 mcg na teden, kot je dovoljeno, ob spremljanju hematokrita in simptomov.
Stranski učinki
Pogosti neželeni učinki pegiliranega interferona alfa-2a vključujejo slabost, bruhanje, gripi podobno bolezen, zvišano telesno temperaturo, nespečnost, razdražljivost, bolečine v mišicah in izgubo apetita.
Manj pogosti, vendar hujši neželeni učinki vključujejo indukcijo avtoimunskih bolezni, vključno z luskavico, lupusom in revmatoidnim artritisom; resne motnje razpoloženja in depresija, ki lahko vključujejo halucinacije, manijo in agresivno vedenje; povečana dovzetnost za okužbe; in zvišanje krvnega tlaka, ki lahko privede do možganske kapi.
Beseda iz zelo dobrega
Interferon alfa je zdravilo, pridobljeno iz človeških celic, ki modulira imunski sistem, se bori proti določenim okužbam in deluje protitumorsko. Uporaben je pri zdravljenju policitemije vere, oblike novotvorbe. Trenutno velja za drugo vrsto zdravila za to bolezen.
Novejše formulacije interferona alfa, namenjene zmanjšanju toksičnosti in povečanju njegovega trajanja, se ocenjujejo v randomiziranih preskušanjih, da bi ugotovili, ali bi sčasoma lahko postalo zdravilo prve linije za policitemijo vero.
