koto_feja / Getty Images
Ključni zajtrki
- Novo zdravilo za zdravljenje ALS je upočasnilo napredovanje bolezni pri bolnikih v novi študiji.
- Razlika med bolniki, ki so jemali zdravilo, in bolniki, ki so jemali placebo, je bila majhna, a pomembna.
- Približno 12.000 do 15.000 ljudi v ZDA ima ALS.
V skladu z novo študijo raziskave je eksperimentalno zdravilo lahko pomagalo upočasniti napredovanje možganske bolezni amiotrofične lateralne skleroze (ALS).New England Journal of MedicineMožnosti zdravljenja bolnikov z ALS so zelo omejene, zato raziskovalci upajo, da lahko to zdravilo služi kot dopolnilno zdravljenje.
Po podatkih Nacionalnega inštituta za nevrološke motnje in možgansko kap (NINDS) je ALS skupina redkih nevroloških bolezni, ki zajema živčne celice, odgovorne za nadzor prostovoljnih mišičnih gibov, kot so žvečenje, hoja in govor. simptomi se sčasoma poslabšajo in zdravila trenutno ni. Vsako leto v ZDA diagnosticirajo ALS približno 5000 ljudi.
Za študijo, ki je bila objavljena 3. septembra, so raziskovalci na bolnikih z ALS testirali novo zdravilo, ki je kombinacija natrijevega fenilbutirata-taurursodiola, imenovano AMX0035. Od teh bolnikov je 89 dobilo nova zdravila, 48 pa placebo. Nato so raziskovalci 24 tednov spremljali bolnike in merili napredovanje njihove bolezni z uporabo revidirane lestvice funkcionalnih ocen amiotrofične lateralne skleroze (ALSFRS-R), merjenja resnosti bolnikove ALS.
Na koncu študije so imeli bolniki, ki so jemali zdravilo AMX0035, počasnejši funkcionalni upad kot tisti, ki so jemali placebo. Raziskovalci so pozvali k daljšim in večjim preskušanjem kot naslednjem koraku za zdravilo.
"To je pomemben korak naprej in zelo upajoča novica za ljudi z ALS in njihove družine," pravi vodja študije Sabrina Paganoni, docentka na Harvardski medicinski šoli in rehabilitacijski bolnišnici Spaulding. »Bolniki, ki so se zdravili z zdravilom AMX0035, so fizično funkcijo ohranili dlje kot tisti, ki so prejemali placebo. To pomeni, da so ohranili večjo neodvisnost pri vsakdanjih dejavnostih, ki so za bolnike pomembne, kot so sposobnost hoje, pogovora in požiranja hrane. "
Kaj to pomeni za vas
Preizkus AMX0035 za zdravljenje ALS še vedno traja. Toda sčasoma lahko to novo zdravilo postane še en nosilec zdravljenja ALS.
Razumevanje ALS
Ko ima bolnik ALS, se postopno poslabšajo motorični nevroni ali živčne celice, ki zagotavljajo komunikacijo od možganov do hrbtenjače in mišic, pojasnjuje NINDS. Pri ALS se motorični nevroni v možganih in hrbtenjači degenerirajo ali umrejo in prenehajte pošiljati sporočila mišicam. Posledično mišice postopoma postajajo šibkejše, trzajo in odpadajo. Sčasoma možgani ne morejo več nadzorovati prostovoljnih gibov mišic.
"ALS je zelo težka bolezen za paciente in družino," pravi Amit Sachdev, zdravnik v oddelku za živčno-mišično medicino na Michiganski državni univerzi, za Verywell.
Sčasoma bo oseba z ALS izgubila sposobnost govora, prehranjevanja, gibanja in dihanja, pravi NINDS.
Po podatkih NINDS večina ljudi z ALS umre zaradi odpovedi dihanja v 3 do 5 letih od prvega pojava simptomov. Približno 10% ljudi z diagnozo bo preživelo 10 ali več let.
Kako lahko AMX0035 pomaga
Trenutno ni učinkovitega zdravljenja za zaustavitev ali zaustavitev napredovanja bolezni. Vendar pa obstajajo načini zdravljenja, ki lahko bolniku pomagajo nadzirati svoje simptome in jih narediti bolj udobne. Bolniki z ALS običajno dobijo kombinacijo zdravil s potencialno fizikalno terapijo in prehransko podporo.
Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je odobrila zdravili riluzol (Rilutek) in edaravone (Radicava) za zdravljenje ALS. Riluzol lahko pomaga zmanjšati škodo na motoričnih nevronih in podaljša preživetje osebe za nekaj mesecev, edaravon pa upočasni upadanje bolnikovega vsakodnevnega delovanja.
AMX0035 ni nadomestno zdravljenje za obstoječa zdravila, pravi Paganoni. Namesto tega naj bi lahko služil kot dopolnilna terapija.
Sabrina Paganoni, dr.med., Dr
To nam pove, da bomo za najučinkovitejši boj z ALS morda potrebovali kombinacijo različnih načinov zdravljenja.
- Sabrina Paganoni, dr.med., DrV tej zadnji študiji je večina bolnikov že jemala riluzol, edaravon ali oboje. "AMX0035 je poleg standardne oskrbe prinesel še dodatne koristi," pravi Paganoni. »Poleg tega so mehanizmi delovanja teh zdravil različni. To nam pove, da bomo za najučinkovitejši boj z ALS morda potrebovali kombinacijo različnih načinov zdravljenja. "
Izdelano ni nobeno zdravilo, ki bi v celoti zaustavilo napredovanje ALS, vendar strokovnjaki upajo na prihodnost zdravljenja ALS. "Potrebna so nova zdravljenja," pravi Sachdev. "To zdravilo bi bilo dober korak."
Vendar Sachdev opozarja, da AMX0035 ni čudežno zdravilo za ALS. "V tem preskušanju so bolniki še naprej vztrajno upadali," pravi. "Njihovo upadanje se je upočasnilo, a le zmerno."
Na lestvici ALSFRS-R so udeleženci študije, ki so vzeli AMX0035, v povprečju ocenili 2,32 točke na lestvici od 0 do 48, kar razbije bolnikovo sposobnost samostojnega opravljanja 12 dnevnih dejavnosti, kot so pogovor, hoja in pisanje.
Kaj se bo zgodilo z AMX0035
Ta posebna študija je bila razmeroma kratka, zaradi česar ni jasno, ali lahko zdravilo odloži smrt osebe in ji da več mesecev nadzor nad gibanjem mišic, pravi Sachdev. Vendar sojenje še poteka.
Udeleženci, ki so zaključili preskus, so lahko dolgoročno jemali AMX0035. "Ta razširitev je pomembna, ker nas bo naučila o vplivu zdravila na preživetje," pravi Paganoni. "Udeležence spremljamo že tri leta."
Paganoni upa na prihodnost zdravljenja ALS.
"Upočasnitev bolezni je pomemben cilj pri hitro napredujoči bolezni, kot je ALS, ker počasnejša bolezen pomeni daljše ohranjanje telesne funkcije in večjo neodvisnost pri vsakodnevnih dejavnostih," pravi. »Upamo, da bomo v prihodnosti lahko našli zdravilo ali kombinacijo zdravil, ki lahko popolnoma ustavijo ali celo obrnejo bolezen. Vmes pa nam vsaka zgodba o uspehu, kot je ta, pove, da smo na pravi poti. "
