Kronična mieloična levkemija (KML) je kronična vrsta levkemije, ki počasi raste in napreduje. To je vrsta mielogene levkemije, ki se začne v mieloidnih celicah, ki so vrsta nezrelih belih krvnih celic (WBC).
KML je ena od štirih glavnih kategorij levkemije. Preostali trije so akutna mieloična levkemija (AML), akutna limfoblastna levkemija (ALL) in kronična limfocitna levkemija (CLL).
Andrew Brookes / Getty ImagesVse levkemije se začnejo v krvotvornih celicah kostnega mozga. Vsaka vrsta levkemije je poimenovana glede na to, kako hitro rak raste (akutni rasti hitro; kronični raste počasi) in vrsto krvotvornih celic, iz katerih se je razvil maligni tumor.
Kaj povzroča CML?
Nekatere spremembe DNK lahko povzročijo, da normalne celice kostnega mozga postanejo levkemične celice.
Ljudje s CML imajo na splošno kromosom Philadelphia, ki vsebuje nenormalen gen BCR-ABL. Gen BCR-ABL povzroči, da WBC rastejo nenormalno, nenadzorovano, kar vodi do levkemije.
Kdo dobi CML?
KML se lahko pojavi v kateri koli starosti, vendar je pogostejši pri odraslih, starejših od 50 let, ki predstavljajo skoraj 70 odstotkov vseh primerov. Kareem Abdul-Jabbar je znani Američan, ki mu je bila diagnosticirana KML.
Kako pogost je CML?
KML je razmeroma redka. V ZDA ocenjujejo, da diagnosticirajo 8.950 novih primerov in 1080 ljudi letno umre zaradi te bolezni.
Simptomi
Ker je KML počasi rastoči rak, mnogi ljudje v času diagnoze nimajo simptomov. Dejansko do 40 do 50% tistih z levkemijo nima nobenih simptomov in jih diagnosticirajo na podlagi nepravilnosti, odkritih z rutinskim odvzemom krvi.
CML lahko sčasoma povzroča simptome.
Najpogostejši simptomi so:
- Izredna utrujenost ali utrujenost
- Slabost
- Vročina
- Nočno potenje
- Nepojasnjeno hujšanje
- Bolečina ali polnost v zgornjem levem delu trebuha, pod rebri
Polnost trebuha se razvije zaradi splenomegalije (povečanja vranice), ki je prisotna pri 46 do 76% tistih s KML. Vranica običajno shranjuje krvne celice in uničuje stare krvne celice. Pri CML se lahko vranica poveča zaradi vseh dodatnih WBC, ki zasedajo organ. Splenomegalija lahko povzroči pritisk na bližnje organe, kot je želodec, kar lahko prispeva k občutku sitosti po zaužitju majhnih količin hrane.
Slabost in utrujenost lahko povzroči anemija, pomanjkanje rdečih krvnih celic (RBC), ki prenašajo kisik v tkiva. Zaradi anemije se lahko počutite, kot da se ne boste mogli naprezati ali uporabljati mišic tako močno kot običajno.
Diagnoza
Ko vas bodo ocenili glede možne levkemije, vam bo zdravnik jemal anamnezo in opravil fizični pregled. In imeli bi veliko teh istih predhodnih diagnostičnih korakov, tudi če ste na rutinskem zdravniškem pregledu.
Velikost vranice
Običajno vaše vranice ni mogoče čutiti pri fizičnem pregledu, povečano vranico pa je mogoče zaznati med fizičnim pregledom. Lahko povzroči polnost na levi strani zgornjega dela trebuha, pod robom rebrne kletke.
Laboratorijski testi
Preveč WBC in nenormalne ravni nekaterih kemikalij v krvi lahko kažejo na CML. Ti so pogosto opisani kot eksplozije (nezreli beli telesci) glede na njihov videz.
Če so vaši krvni testi skladni s KML, boste morda morali imeti aspiracijo kostnega mozga. To vključuje postopek, pri katerem se igla vstavi globoko v kost za zbiranje vzorca krvnih celic. Vzorec se pregleda z mikroskopom. V KML so prisotne odvečne celice, ki tvorijo kri, kostni mozeg pa je opisan kot hipercelični.
Genski testi
Opravili bodo tudi gensko testiranje, da preverite, ali imate kromosom Philadelphia in / ali gen BCR-ABL. Če nimate Philadelphia kromosoma ali gena BCR-ABL, imate morda drugo vrsto raka, vendar to ni CML.
Slikovni testi
Diagnostični slikovni testi za diagnozo CML niso potrebni. Lahko pa jih opravimo kot del ocene nekaterih simptomov ali za oceno otekanja trebuha.
Faze CML
CML lahko razvrstimo v tri različne faze. Faza temelji na številu eksplozij v krvi in kostnem mozgu. Poznavanje faze vašega KML vam lahko pomaga, da zaznate, kako bo bolezen vplivala na vas v prihodnosti.
Kronična faza
V prvi fazi KML bi imeli večje število belih krvnih celic v krvi in / ali kostnem mozgu. Vendar bi eksplozije vseeno morale predstavljati manj kot 10 odstotkov celic.
Običajno v kronični fazi simptomov ni, lahko pa je nekaj polnosti zgornjega levega trebušnega dela. Vaš imunski sistem bi moral v kronični fazi še vedno dobro delovati, zato se lahko dobro borite proti okužbam. Človek je lahko v kronični fazi od nekaj mesecev do toliko, koliko let.
Pospešena faza
V pospešeni fazi je število eksplozij v krvi in / ali kostnem mozgu večje kot v kronični fazi. Simptomi lahko vključujejo zvišano telesno temperaturo, izgubo teže, zmanjšan apetit in povečano vranico.
Število belih belih krvnih celic je večje od običajnega in lahko pride do drugih sprememb krvne slike, na primer večjega števila bazofilcev (vrsta belih krvnih celic) ali majhnega števila trombocitov.
Za opredelitev pospešene faze se uporabljajo različni sklopi meril. Merila Svetovne zdravstvene organizacije (WHO) pospešeno fazo opredeljujejo kot prisotnost katerega koli od naslednjih:
- 10 do 19% eksplozij v krvnem obtoku in / ali kostnem mozgu
- Več kot 20% bazofilov v krvnem obtoku
- Zelo visoko ali zelo nizko število trombocitov, ki ni povezano z zdravljenjem
- Povečanje velikosti vranice in veliko število belih krvnih celic kljub zdravljenju
- Nove genetske spremembe ali mutacije
Faza eksplozije
Ta faza se pogosto imenuje eksplozijska kriza. To je tretja in zadnja faza, ki lahko ogrozi življenje. Število eksplozij v krvi in / ali kostnem mozgu postane zelo veliko in se lahko razširijo v druga tkiva. Simptomi so veliko pogostejši v fazi eksplozije in lahko vključujejo okužbe, krvavitve, bolečine v trebuhu in kosti.
V fazi eksplozije je lahko CML bolj podoben AML (akutna mieloična levkemija) ali ALL (akutna limfoblastna levkemija) kot kronična levkemija.
WHO opredeljuje fazo eksplozije kot več kot 20% blastnih celic v krvnem obtoku ali kostnem mozgu. Mednarodni register za presaditev kostnega mozga opredeljuje fazo eksplozije kot več kot 30% blastnih celic v krvi in / ali kostnem mozgu. Obe definiciji vključujeta tudi prisotnost blastnih celic zunaj krvi ali kostnega mozga.
Napoved
Faza vašega KML je pomemben dejavnik vaše prognoze, vendar ni edini dejavnik.
Vaša starost, velikost vranice in krvna slika se uporabljajo tudi za uvrstitev v eno od treh kategorij: nizko, vmesno ali visoko tvegano.
Ljudje v isti rizični skupini se pogosteje odzovejo na podoben način zdravljenja. Ljudje v skupini z majhnim tveganjem se na splošno bolje odzivajo na zdravljenje. Vendar so te skupine orodja in ne absolutni kazalniki.
CML zdravljenje
Vsa zdravljenja imajo potencialna tveganja in koristi, pred zdravljenjem CML pa bo pred zdravnikom potekal pogovor o tveganjih in vaši toleranci za neželene učinke. Vsaka oseba s KML ni deležna vsakega spodaj opisanega zdravljenja KML.
Terapija z zaviralci tirozin-kinaze
Terapija z zaviralci tirozin kinaze je vrsta ciljno usmerjene terapije, ki zavira delovanje nenormalnega gena BCR-ABL. Ta zdravila so v obliki tablet, ki jih je mogoče pogoltniti.
Terapija
Opis
Imatinib
Je bil prvi zaviralec tirozin kinaze, ki ga je FDA odobrila za zdravljenje KML; odobren leta 2001.
Dasatinib
Leta 2006 je bil odobren za zdravljenje KML.
Nilotinib
Za zdravljenje KML je bil prvič odobren leta 2007.
Bosutinib
Odobreno za zdravljenje KML leta 2012, vendar odobreno le za ljudi, ki so se zdravili z drugim zaviralcem tirozin kinaze, ki je prenehal delovati ali povzročil zelo slabe neželene učinke.
Ponatinib
Odobreno za zdravljenje KML leta 2012, vendar je odobreno samo za bolnike z mutacijo T315I ali KML, ki je odporen ali nestrpen do drugih zaviralcev tirozin kinaze.
Imunoterapija
Interferon je snov, ki jo imunski sistem naravno tvori. PEG (pegilirani) interferon je dolgo delujoča oblika interferona.
Interferon se ne uporablja kot začetno zdravljenje KML, vendar je pri nekaterih bolnikih to možnost, kadar ne morejo prenašati zdravljenja z zaviralci tirozin kinaze. Interferon je v obliki tekočine, ki jo z iglo injiciramo pod kožo ali v mišico.
Kemoterapija
Omacetaksin je kemoterapevtsko zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje KML, ki je odporno na druga zdravljenja in / ali če ne prenašate dveh ali več zaviralcev tirozin kinaze. Odpornost je, kadar se KML ne odzove na zdravljenje ali če se bolezen najprej odzove, nato pa preneha odzivati. Nestrpnost je, ko je treba zdravljenje z zdravilom zaradi hudih neželenih učinkov prekiniti.
Omacetaksin se daje v obliki tekočine, ki jo z iglo injiciramo pod kožo. Druga zdravila za kemoterapijo se lahko injicirajo v veno ali pa se jih da v obliki tablet za požiranje.
Presaditev hematopoetskih celic (HCT)
HCT je postopek, ki celice v vašem kostnem mozgu nadomesti z novimi, zdravimi krvotvornimi celicami. Kemoterapija z velikimi odmerki se pred postopkom uporablja za uničenje tako normalnih celic kot celic CML v kostnem mozgu.
Alogenski HCT je zapleteno zdravljenje in lahko povzroči zelo resne neželene učinke. Običajno se obravnava kot možnost zdravljenja za bolnike, mlajše od 65 let.
Klinična preskušanja: preiskovalne terapije
Nova zdravila za zdravljenje KML se nenehno preiskujejo. Klinična preskušanja so morda na voljo pri nekaterih bolnikih. Zdravniško skupino lahko vprašate, ali obstaja odprto klinično preskušanje, ki se mu lahko pridružite, in ali menijo, da bi bili dober kandidat za takšno klinično preskušanje.
Beseda iz zelo dobrega
Vaša napoved KML je odvisna od dejavnikov, kot so starost, faza bolezni, število eksplozij v krvi ali kostnem mozgu, velikost vranice ob diagnozi in vaše splošno zdravje.
Z uvedbo zaviralcev tirozin kinaze leta 2001 se je mnogim ljudem s KML uspelo zelo dobro in bolezen je pogosto mogoče leta držati v kronični fazi.
Kljub temu ostajajo številni izzivi: od samega začetka je težko napovedati, kateri bolniki s KML bodo verjetno imeli slabe rezultate.Poleg tega mora večina bolnikov jemati zdravila za nedoločen čas, supresivno zdravljenje pa ni brez stranskih učinkov. Torej, čeprav je bil napredek v zadnjih desetletjih pomemben, še vedno obstaja prostor za nadaljnje izboljšave.
Leukemia Doctor Discussion Guide
Pri naslednjem zdravniškem sestanku si oglejte naš vodnik za tiskanje, ki vam bo pomagal zastaviti prava vprašanja.
Pošljite sebi ali ljubljeni osebi.
Prijavite seTa zdravniški priročnik za razpravo je bil poslan na {{form.email}}.
Prišlo je do napake. Prosim poskusite ponovno.
